美国FDA授予致命脑瘤基因疗法资格认定

日前，正处于临床阶段的癌症基因疗法公司Tocagen宣告，美国FDA已颁发其在研疗法Toca511＆TocaFC突破性疗法资格确认，用作化疗复发性高级别胶质瘤（highgradeglioma）。目前，Toca511＆TocaFC已正处于2／3期临床试验阶段，用作测试其对再次发生第一或第二次发作的胶质母细胞瘤（glioblastoma）以及于是以拒绝接受手术的间变性星形细胞瘤（anaplasticastrocytoma）患者的疗效。

高级别胶质瘤是尤为少见和肆虐性的原发性脑癌之一，预计在2017年在全世界将有将近16万新的发病患者。高级别胶质瘤的两种最少见的形式是胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤。新的发病患者的标准化疗还包括手术手术，然后展开超声和化疗。

然而，大多数患者即便在拒绝接受最大限度化疗后仍不会发作，发作后的中位生存期一般来说为7至9个月。Tocagen的这一在研疗法是Toca511（vocimageneamiretrorepvec）和TocaFC的人组。

Toca511是一种用作静脉注射的逆转录病毒拷贝载体（RRV），其编码可将前药转录的胞嘧啶脱氨酶（CD），后者源于酵母，不载于人体内。在被选择性寄送至癌细胞后，病毒感染的癌细胞装载有CD基因并可产生CD酶。TocaFC则可口服，为5－氟胞嘧啶（5－FC）的缓释制剂，是抗癌药物5－氟尿嘧啶（5－FU）的无活性前药。

在用于时，口服给与的TocaFC被吸取转入血液循环，并很更容易穿越血脑屏障而蔓延到脑部的癌细胞中。5－FC在由Toca511病毒感染的癌细胞内被CD酶转化成为5－FU。

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